Ngày 29/2, tại buổi tọa đàm khoa học “Tăng cường quản lý bệnh hiếm tại Việt Nam” do Bộ Y tế và Tổng hội Y học Việt Nam tổ chức, GS.TS Trần Văn Thuấn, Thứ trưởng Bộ Y tế cho biết, khoảng 6 triệu người Việt Nam mắc các bệnh hiếm. Điều đáng nói, 58% bệnh hiếm xuất hiện ở trẻ, khiến 30% trẻ mắc các bệnh hiếm tử vong trước 5 tuổi.

Theo thống kê, trên thế giới có khoảng 6.000 căn bệnh hiếm gây ảnh hưởng tới 300 triệu người. Trong các bệnh hiếm này có đến 80% có nguyên nhân là do di truyền.

Theo lãnh đạo Bộ Y tế, bệnh hiếm là thách thức đối với y học không chỉ tại Việt Nam mà còn trên toàn cầu bởi thuốc điều trị bệnh hiếm (chỉ có 5% bệnh hiếm có thuốc điều trị được FDA phê duyệt); chi phí điều trị thường rất cao khiến đa số bệnh nhân đều không có khả năng chi trả nếu không có sự hỗ trợ từ nguồn ngân sách nhà nước hoặc từ các tổ chức và xã hội, đặc biệt là các trị liệu kéo dài.

Việt Nam đã tham gia vào tuyên bố chung tại Hội nghị cấp cao APEC lần thứ 7 về Sức khỏe và Kinh tế, qua đó thành lập nhóm sáng kiến APEC về bệnh hiếm nhằm hỗ trợ giải quyết các thách thức, rào cản về chẩn đoán và điều trị bệnh hiếm.

Theo GS Thuấn, để giải quyết vấn đề bệnh hiếm và nâng cao hiệu quả quản lý bệnh hiếm, sự tham gia của toàn hệ thống chính trị và xã hội hết sức cần thiết, bởi đây là những vấn đề đòi hỏi nguồn lực lớn và sự hợp tác của nhiều bên.

Tại sự kiện, PGS.TS Nguyễn Thị Xuyên, Chủ tịch Tổng hội Y học Việt Nam cho biết, với sự tiến bộ của y học, chẩn đoán y khoa, ngày càng nhiều bệnh hiếm được phát hiện và các giải pháp điều trị bệnh hiếm được phát minh, đem lại cuộc sống mới cho người bệnh.

“Tuy nhiên, việc quản lý bệnh hiếm và giúp người bệnh được tiếp cận với các liệu pháp điều trị tiên tiến còn là một thách thức lớn không riêng gì ở Việt Nam mà ở nhiều nước trên thế giới.

Nhiều bệnh hiếm do các yếu tố di truyền, như hôn nhân cận huyết thống, và các yếu tố môi trường. Nhận thức của người dân về nguy cơ bệnh và bệnh tật còn hạn chế. Chi phí điều trị bệnh hiếm rất cao. Trong những năm qua, Tổng hội Y học Việt Nam cùng các đối tác tổ chức nhiều chương trình nhằm nâng cao năng lực và nhận thức về bệnh hiếm, các chương trình hỗ trợ thuốc trị giá hàng trăm tỷ đồng tới người bệnh hiếm”, PGS Xuyên thông tin.

Tại buổi tọa đàm, Cục quản lý khám chữa bệnh, Bộ Y tế ký kết biên bản ghi nhớ hợp tác với các đối tác nhằm cải thiện chất lượng quản lý và điều trị bệnh hiếm tại Việt Nam.

Theo PGS.TS Lương Ngọc Khuê, Cục trưởng Cục Quản lý Khám chữa bệnh, Bộ Y tế, sự hợp tác nhằm cải thiện chất lượng chẩn đoán, điều trị và quản lý bệnh hiếm.

Theo đó, các chuyên gia sẽ lập nhóm giám sát việc áp dụng hướng dẫn tại các bệnh viện; phối hợp rà soát và cập nhật hướng dẫn điều trị tiêu chuẩn của Bộ Y tế; xây dựng mô hình đánh giá bệnh và gánh nặng kinh tế – xã hội; xây dựng chính sách quản lý thuốc hiếm và đề xuất chính sách cải thiện quản lý và tiếp cận liệu pháp điều trị hiệu quả; tổ chức chương trình sàng lọc…