Cứu cánh cho bệnh nhân ung thư máu kháng trị, tái phát

Ngày 31/10, tại Hội nghị quốc tế “Những đột phá trong liệu pháp tế bào và chỉnh sửa gen cho các bệnh ung thư, chuyển hóa và di truyền” do Bệnh viện đa khoa quốc tế Vinmec tổ chức, GS.TS Nguyễn Thanh Liêm cho biết, liệu pháp tế bào CAR-T đang được xem là một giải pháp tối ưu trong điều trị ung thư.

GS.TS Nguyễn Thanh Liêm, Viện trưởng Viện Nghiên cứu tế bào và công nghệ Gen Vinmec cho biết, ở Việt Nam mỗi năm có khoảng 300 ca ghép tế bào gốc do mắc bệnh lý ung thư máu. Tuy nhiên, có không ít ca tái phát bệnh sau ghép, cơ hội sống rút ngắn lại.

Trong điều trị ung thư máu, liệu pháp tế bào CAR-T đang được xem là một giải pháp tối ưu mang lại hy vọng sống cho bệnh nhân ung thư máu kháng trị hoặc tái phát sau điều trị hóa chất.

Liệu pháp tế bào miễn dịch CART (Chimeric Antigen Receptor T-cell) là một trong những phương pháp tiên tiến nhất hiện nay trong điều trị ung thư huyết học. CART giúp biến đổi tế bào T của bệnh nhân để chúng có thể nhận diện và tiêu diệt các tế bào ung thư, giúp giảm nguy cơ tái phát và tăng tỷ lệ sống sót cho bệnh nhân.

“Trước đây các bệnh nhân bạch cầu cấp dòng lympho tái phát, kháng trị thì thường không có phương pháp điều trị nào khác. Bệnh nhân không đáp ứng với hóa trị hoặc tái phát sau điều trị sẽ tử vong rất nhanh. Nhưng với phương pháp liệu pháp tế bào CAR-T, các nghiên cứu trên thế giới cho thấy cơ hội cứu chữa người bệnh”, GS Liêm thông tin.

Tại hội thảo, GS Liêm trình bày kết quả ban đầu của việc điều trị liệu pháp tế bào CAR-T cho bệnh nhân u lympho không Hodgkin (NHL) và bạch cầu cấp (ALL) tái phát hoặc kháng thuốc.

Nghiên cứu được thực hiện từ tháng 8/2023 đến nay và đã có 8 bệnh nhân ALL và 7 bệnh nhân NHL được điều trị bằng tế bào CAR-T CD19.

Trong quá trình theo dõi, có 5 bệnh nhân NHL và bốn bệnh nhân ALL duy trì tình trạng lui bệnh hoàn toàn, một bệnh nhân NHL và 3 bệnh nhân ALL tái phát.

“Đến giờ, trong số các trường hợp được điều trị CAR-T tại Vinmec và kết quả đánh giá ở giai đoạn sớm đạt 70%, còn 30% có thể tái phát”, GS Liêm nói.

Giá thành còn cao, hướng tới sản xuất tế bào tại Việt Nam

Theo GS Liêm, dù mang lại hiệu quả điều trị tích cực, nhưng chí phí một ca điều trị bằng liệu pháp tế bào còn rất cao. Tại các quốc gia như Mỹ và châu Âu, chi phí điều trị bằng CART có thể lên đến 10-15 tỷ VNĐ. Tại Việt Nam, chi phí khoảng từ 2 tỷ VNĐ.

“So với ghép tế bào gốc đồng loài, chi phí này không cao hơn nhiều, nhưng diễn biến sau làm CAR-T nhẹ nhàng hơn rất nhiều. Chúng tôi đang nghiên cứu hạ giá thành bằng cách tự sản xuất tế bào CAR-T. Nếu Việt Nam chủ động sản xuất, hi vọng giá thành thấp hơn nữa, sẽ có nhiều người bệnh có cơ hội tiếp cận.

Đặc biệt, khi đó chỉ định điều trị CAR-T có thể sớm hơn. Trước đây, những trường hợp điều trị không thành công hóa chất sẽ ghép tế bào gốc, nhưng ghép tế bào gốc đồng loài nhiều nguy cơ biến chứng. Xu hướng trên thế giới tiến hành điều trị CAR-T sớm hơn, kết quả tốt hơn”, GS Liêm cho biết.

Ông cũng thông tin thêm, trên thế giới, nhiều nước ứng dụng điều trị CAR-T vào các bệnh tự miễn, như lupus, xơ hóa rải rác…, hi vọng Việt Nam cũng sớm ứng dụng điều trị các bệnh lý này.

GS Liêm cho biết, hiện nay, Vinmec đã có thể tự sản xuất tế bào CAR-T với giá thành chỉ bằng 1/5 so với ở Mỹ, chất lượng ngang bằng nhau.

Tại hội thảo khoa học, các chuyên gia thế giới về sử dụng liệu pháp tế bào gốc đã chia sẻ nhiều kinh nghiệm trong điều trị cho bệnh nhân ung thư, bệnh nhi mắc rối loạn chuyển hóa bẩm sinh.

Giáo sư Candotti Fabio, Chủ tịch Hội suy giảm miễn dịch châu Âu cũng đã chia sẻ về nghiên cứu lâm sàng về liệu pháp gen và chỉnh sửa hệ gen cho các bệnh rối loạn chuyển hóa bẩm sinh. 6 ca lâm sàng rối loạn miễn dịch bẩm sinh tham gia nghiên cứu đều cho kết quả điều trị tốt, không gặp nhiều phản ứng không mong muốn.

Trong khi đó, Giáo sư Hirokazu Kanegane, Chủ tịch Hiệp hội Miễn dịch châu Á-Thái Bình Dương, Viện Khoa học Tokyo, Nhật Bản đã chia sẻ về những tiến bộ gần đây trong ghép tế bào tạo máu đồng loài cho bệnh nhân mắc miễn dịch bẩm sinh.

Ông đánh giá, với những thành công của Vinmec trong ghép tế bào CAR-T, trong tương lai, Vinmec có thể mở rộng ra ghép CAR-T cho các bệnh lý khác.